杜克大学：基因编辑能减缓阿尔茨海默症风险

2023.08.01 - - 阅 802

基因编辑技术这两年热度不减、火遍大江南北。（相关阅读：终极抗衰：CRISPR基因编辑食物，你敢不敢吃？……）

人类先后利用基因编辑技术拯救治疗少白头、癌症，去年11月份，加州大学的研究人员发现，通过CRISPR基因编辑技术，可以成功实现个性化抗癌。（相关阅读：Science 重磅：人类首次通过CRISPR基因编辑，成功实现抗癌……）

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这两年，基因编辑食物开始出现在大众视野。

而就在最近，来自杜克大学的研究人员发现，通过基因编辑技术，竟可以减少淀粉样蛋白，减缓痴呆症风险。

杜克大学：基因编辑，减少淀粉样蛋白

7月16日，来自杜克大学 Duke University的研究人员发现，CRISPR/基因编辑技术可能对治疗阿尔茨海默病有效。①

CRISPR 技术可以更快地识别药物靶点，从而加快药物发现过程，并为开发下一代治疗方法构建平台。

→CRISPR技术治疗，减少小鼠体内β淀粉样蛋白产生

加州大学圣地亚哥分校 Subhojit Roy 实验室的同事开发了一种针对淀粉样前体蛋白 (APP) 的基因编辑策略。

根据大脑中各种酶的切割方式，APP 可以产生保护性 (sAPPa) 或病理性 (β 淀粉样蛋白) 的产品。

研究人员在阿尔茨海默病小鼠模型中测试了这一过程，发现 CRISPR 治疗可以减少 β 淀粉样斑块和相关脑部炎症标志物，增加神经保护性 APP 产品，并纠正行为和神经系统功能缺陷。

此外，研究人员发现，CRISPR编辑不会对正常小鼠产生不良副作用。

→CRISPR 技术，降低阿尔茨海默病风险基因

研究人员发现，APOE-e4基因（阿尔茨海默病最强的危险因素基因）会增加患痴呆症（包括阿尔茨海默病）的风险。

此外，杜克大学神经生物学副教授兼高级基因组技术中心教员Boris Kantor博士、神经学教授兼转化脑科学部门负责人Ornit Chiba-Falek博士及其同事发现，有一种基于 CRISPR/dCas9 编辑策略的表观基因组治疗平台，可以减少 APOE-e4这种基因的产生。

Boris Kantor, Ph.D., associate professor of neurobiology and faculty member at the Center for Advanced Genomic Technologies at Duke University, Ornit Chiba-Falek, Ph.D., professor in neurology and division chief of translational brain sciences, and colleagues described an epigenome therapy platform based on CRISPR/dCas9-editing strategy intended to reduce APOE-e4.

The scientists found that their lead candidate can robustly reduce the levels of APOE-e4 in both human induced pluripotent stem cell derived miniature brains from an Alzheimer’s patient and humanized mouse models, without changing levels of other APOE variants that are thought to be neutral or protective.

此外，多项研究发现，基因编辑技术，可以有效治疗遗传性疾病。